Göran lundström barnläkare

Även attityder hos barnen och föräldrar till screening och behandling ska studeras och etiska frågeställningar belysas.
Vi har beräknat att kunna visa ovanstående genom att inkludera minst 200 barn i åldern 4-18 år,
A. dels barn från allmän befolkning positiva för GADA och minst ytterligare en autoantikropp.

Uppföljning av patienter fortfarande efter 48 månader visar inga negativa effekter. Djurdata har visat att en isoform av GAD (GAD65) skulle kunna ha effekt att förhindra och behandla patienter med T1D. Man har skäl att hoppas att GAD65 kan stoppa nedbrytningen av betaceller hos individer i ett tidigt skede av den autoimmuna processen.
GAD65-behandling kan förebygga diabetes hos experimentdjur.

Djurdata har visat att en isoform av GAD (GAD65) skulle kunna ha effekt att förhindra och behandla patienter med T1D. Man har skäl att hoppas att GAD65 kan stoppa nedbrytningen av betaceller hos individer i ett tidigt skede av den autoimmuna processen.

GAD65-behandling kan förebygga diabetes hos experimentdjur. Dessa barn följs redan i pågående populationsstudier, i Sverige (ABIS; Alla Barn i Sydöstra Sverige), Norge (MIDIA) och Finland (DIP).

De kommer att ges antingen 20 mikrogram GAD65-alum (Diamyd®) sc eller Placebo sc vid starten och 4 v senare.
Målsättningen är att förebygga T1D, men vi vill också studera säkerhet, liksom immunologiska effekter av behandlingen och om nedsatt glukostolerans kan förhindras. Dessa studier som är godkända av etikprövningsnämnder, följer många tusen barn.
B.

dels barn, positiva för autoantikroppar, i familjer där ett syskon eller en förälder redan har Typ 1 diabetes. Studier av säkerhet har visat att GAD-behandling inte minskar effekten av GAD-enzym (funktion i centrala nervsystemet), och bindningsställen på antikroppar (epitoper) förändras inte. Effekt och säkerhet av GAD65-alum behandling (Diamyd®) undersöktes på patienter i åldern 10-18 år, vilka nyligen fått T1D.

Studien visade inga biverkningar av Diamyd®-behandlingen som däremot kunde bevara viss kvarvarande insulinsekretion (Ludvigsson NEJM 2008). En s k Fas III studie, som startade i Europa juli 2008, hittills (1 okt-09)med 280 patienter, har inte visat några negativa effekter.

Eftersom GAD-behandling kan förmodas ha bäst effekt tidigt i sjukdomsförloppet vill vi behandla friska barn med ökad risk att utveckla T1D, identifierade genom att de har autoantikroppar.

Uppföljning av patienter fortfarande efter 48 månader visar inga negativa effekter. Denna autoimmuna reaktion pågår i allmänhet lång tid innan T1D bryter ut. Man finner bl.a ö-cellsantikroppar (ICA), insulinautoantikroppar (IAA) och glutaminsyradekarboxylas-antikroppar (GADA) före den manifesta sjukdomen. Beslut 20100114.

Approval from the ethical review board is required for funds to be disbursed

Decision date: 2010-12-15